9月7日 世界デュシェンヌ啓発デー2025 イベント報告
9月7日は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の原因遺伝子であるジストロフィン遺伝子が79個のエクソンから構成されていることにちなんで、「世界デュシェンヌ啓発デー（World Duchenne Awareness Day）」として世界各地で様々なイベントが開催されます。今年は東京新橋でイベント「#WDAD2025」を開催し、約50名の患者さん、ご家族、医療関係者、製薬企業の方々にお集まりいただきました。
イベントの様子
イベントの冒頭では、World Duchenne Organizationが本年度制作したドキュメンタリーを上映しました。今年のドキュメンタリーのテーマは「家族」。約25分の動画は、私たちのストーリーから始まり、日本からモーリシャス、ギリシャへと続きます。私たちの部分以外は英語とフランス語ですが、世界中の患者さんやそのご家族、兄弟の声を聞くことができる内容となっています。ぜひ、このドキュメンタリーを通して世界の話に触れてみてください。
ドキュメンタリー上映後には、患者・団体の活動紹介やその役割、Remudy患者登録データベースや治験のプロセス、DMD新薬の開発状況などについてのお話もありました。
特に盛り上がったのは、製薬企業2社も交えたパネルディスカッションです。今回は「PPI（患者参画）」をテーマに、会場の皆さんと一緒に議論を深めました。患者さんの声、研究者の声、製薬企業の声、それぞれの異なる立場からの意見を聞くことができ、非常に貴重な時間となりました。
イベントを終えて
今回のイベントを通じて、改めていくつかの重要な課題を再確認することができました。
患者・家族を支える団体として、私たちは患者さんの声をまとめ、集約する役割を担っています。しかし、それだけでなく、患者さん自身が自分の病気の仕組みや新薬について学び、理解を深める場を今後さらに提供していく必要性を強く感じました。
また、欧米の患者団体が行っているような、研究を後押しするための活動も積極的に取り入れていく必要を再確認しました。これらは今後の大きな課題であり、解決に向けて取り組んでいきたいと考えています。
ご参加いただいた皆様、本当にありがとうございました。 これからも、デュシェンヌ型筋ジストロフィーへの理解を深める活動を続けていきます。
9月7日に開催されたイベントのプログラムはこちらです。
